Российский биотех-проект “Орфадженекс” https://orphagenex.ru привлек 15 млн рублей от биотехнологической компании “Гемабанк”. Финансирование будет направлено на дальнейшую доклиническую разработку, масштабирование производства и подготовку к клиническим исследованиям. “Орфадженекс” занимается разработкой геннотерапевтических препаратов для лечения редких [орфанных] нейромышечных заболеваний. Компания развивает технологию передачи генов с помощью AAV-векторов, позволяющую доставлять рабочие копии генов непосредственно в пораженные клетки. В портфеле “Орфадженекс” несколько разработок, в том числе - для терапии спинальной мышечной атрофии. Это тяжелое наследственное заболевание, при котором происходит потеря двигательных нейронов спинного мозга, что приводит к мышечной слабости, атрофии мышц и прогрессирующей утрате двигательных функций. В России с СМА могут проживать около 1,5 тыс. человек, при этом ежегодно выявляется от 53 до 244 новых случаев заболевания. Заболевание - ведущая в мире генетическая причина смертности детей до 2 лет. Как отметили в “Орфадженекс”, препарат, разработанный компанией, “нацелен на благоприятный профиль переносимости и потенциально меньшую дозу при сохранении целевого терапевтического эффекта, это значимо одновременно для безопасности пациента и для экономики производства”. Согласно данным Rusprofile, ООО “Орфадженекс” было основано в 2023 году. Генетик, основатель “Артген биотех” [ранее “Институт стволовых клеток человека”] Артур Исаев владеет 50% компании. 30% у ПАО “Артген”. Ивану Яковлеву и Роману Дееву принадлежит еще по 10% соответственно. Выручка юрлица за 2025 год составила 10 тыс. рублей,чистый убыток - 1,6 млн рублей. “Гемабанк” - биотехнологическая компания, входит в группу “Артген биотех”, разрабатывает препараты и развивает сервисы для профилактики и терапии в онкогематологии, иммунологии и неврологии. @rusven