Деменция бывает и у детей. Лекарства от неё, возможно, уже одобрены Слово «деменция» рисует человека глубоко в возрасте. А теперь представьте те же симптомы (потерю памяти, распад мышления) у ребёнка. Причина в генетических мутациях, которые запускают в детском мозге механизмы, характерные для нейродегенерации пожилых. Самая частая форма — синдром Санфилиппо. Ломается ген фермента, который расщепляет углевод гепарансульфат. Расщеплять некому и вещество копится в тканях, в том числе в клетках мозга, и отравляет их. Прогнозы разные, но до взрослого возраста доживают единицы. Детские деменции почти всегда вызваны поломкой одного гена. Это делает болезнь достаточно «простой», чтобы воспроизвести её в лаборатории. Что и сделала команда под руководством нейролога Седрика Барди из австралийского SAHMRI. У детей с диагнозом взяли клетки кожи и превратили их в нейроны. Дальше по этой модели прогнали десятки уже существующих препаратов. Связка из машинного обучения, методов визуализации, анализа активности генов в отдельных клетках и замеров электрических свойств нейронов отсеяла минимум девять перспективных соединений. Действовали они по-разному. Одни снижали накопление токсичного углевода. Другие продлевали клеткам жизнь — а значит, потенциально тормозили дегенерацию. Третьи улучшали связь между клетками так, что это могло бы помочь когнитивным функциям. Авторы допускают, что комбинация препаратов дала бы долгосрочный эффект детям с недавно поставленным диагнозом. Смысл в том, что часть кандидатов на лекарства уже одобрена — просто по другим показаниям. Пробенецид от подагры, кеторолак от боли. По безопасности они изучены вдоль и поперёк, а значит, изрядный кусок пути можно пропустить. Тот же подход, по мнению авторов, годится и для других детских деменций, вызванных поломкой одного гена. @vselennayaplus

FinalDose (YC P26) FinalDose создает первую платформу для разработки программируемых лекарств — единую «умную» молекулу, которая находит пораженные клетки по их ДНК и уничтожает их. Мы начинаем с лечения всех видов рака. TL;DR На протяжении 60 лет разработка лекарств была сосредоточена на белках. Однако около 85% причинных факторов заболеваний не имеют «мишеней» в виде белков, с которыми могли бы взаимодействовать препараты, что делает их недосягаемыми для современной медицины. Более фундаментальная проблема заключается в том, что большинство заболеваний начинается не с белка, а с кодирующей его ДНК. Мы создали программируемый препарат, который считывает ДНК внутри клетки, определяет наличие патологии и уничтожает клетку, если она поражена. Это единая платформа, которую можно перенастроить для борьбы с любым заболеванием, различимым на уровне ДНК. ❌ The Problem За шестьдесят лет разработка лекарств практически не изменилась. Выбираем белок, бросаем в него миллионы молекул, словно спагетти на стену, надеясь, что что-нибудь прилипнет. 10 лет и 2,6 миллиарда долларов на каждый препарат. Более серьезная проблема в том, что большинство заболеваний начинается не с белков. Болезнь начинается в ДНК. Белок находится ниже по течению — это симптом, а не причина. Именно поэтому ~85% подтвержденных факторов, вызывающих заболевания, вообще не имеют белков, поддающихся воздействию лекарств. Раковые заболевания, вызываемые MYC, TP53, APC; вирусные резервуары; клональные популяции, которые повышают системный риск. Все это «не поддается воздействию лекарств» с помощью старого алгоритма работы с белками.

Nomad Health через 4 года Программист или дизайнер сегодня работает из своей душной квартиры в городе, завтра из родительского загородного дома, а через месяц снимет бунгало на берегу теплого моря в дешевой и безопасной стране третьего мира. Спасибо вирусу от имени всех компьютерщиков! Синие воротнички тоже так хотят. И если в профессии спрос на рабочие руки превышает предложение – работодателям придется пойти на уступки. Американский #стартапдня Nomad Health создан для того, чтобы жизнью цифровых кочевников пожили медсестры и медбратья. Да, настоящей удаленки у них пока не получится, из Таиланда работать нельзя, но хотя бы Айову можно на время сменить на Калифорнию. Для медицинских работников Nomad Health – это площадка временных вакансий во всех углах Америки. Для госпиталей – возможность быстро найти рабочие руки, пусть они даже приедут издалека. Медсестра подается на вакансию, больница одобряет её анкету. Клик-клик и контракт подписан, благо стартап максимально замкнул бумажки на себя и упростил документооборот для обеих сторон. Теперь можно брать билет на самолет в далекий город, послезавтра первая смена. По сути Nomad Health лоб в лоб конкурирует с бесконечным количеством работных сайтов и аутстафф-агентств. Его фокус с позициниорованием на “поработай там, а потом сям” помогает дешево привлекать на площадку медсестер, заинтересованных именно в таких вакансиях. А в условиях нехватки рабочей силы на ловца и зверь бежит - где есть потенциальные сотрудники, туда приходят и госпиталя. В недавнем раунде стартап привлек 105 миллионов долларов инвестиций - фантастически много для относительно узкой ниши. — Вот такой #субботнийповтор из 2022 года. Тот бизнес закрыт. Заменить безымянные аутстафф агентства у него не вышло. Сейчас Nomad Health продает свою технологическую платформу тем, с кем раньше конкурировал. Насколько успешно – снаружи не видно. Мой старый пост: https://t.me/startupoftheday/2485